才源，中国科学技术大学本科，博士，中科大附一院博士后。合肥星眸生物科技有限公司CEO，合肥市E类高层次人才，苏州工业园区领军人才，获2021年安徽省自然科学一等奖，入选2021年中国科协“科创中国”青年创业榜，2022年胡润U30创业先锋榜。
“重现光明”丨眼睛+基因疗法，人类基因治疗时代已经到来
博士堂 2023-04-19
合肥星眸生物科技有限公司CEO，合肥市E类高层次人才，苏州工业园区领军人才，获2021年安徽省自然科学一等奖，入选2021年中国科协“科创中国”青年创业榜，2022年胡润U30创业先锋榜。编辑 | 刘颖
来源 | 人才头条
基因疗法自诞生以来就被认为有望应用于各种疾病。所谓基因疗法就是应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。但是基因治疗的道路却是进展缓慢的，2017年12月10日，FDA批准了Spark公司的AAV基因疗法，通过腺相关病毒（AAV）载体，将正确的RPE65基因递送到视网膜细胞，用于治疗先天性黑朦症2型。这也标志着人类基因治疗时代的正式到来。眼科疾病是适合使用基因疗法治疗的理想疾病领域，眼睛的第一个特殊之处是免疫赦免，除了中枢神经系统、胎盘和胎儿以及睾丸，人眼也享有免疫赦免。临床试验表明，在眼睛中使用腺相关病毒（AAV）或者慢病毒（LV）载体递送基因疗法不会导致全身性副作用，而且不会引起显著的免疫反应。眼睛的第二个特殊之处是已经定位的致病基因比较多。人类基因组计划对人类DNA中约3万个基因进行了测序和定位。其中55个基因已在人眼中分离，118 个视网膜疾病位点已被定位。在眼科疾病中，年龄相关性黄斑变性（AMD）是视网膜疾病发病率最高的疾病之一。AMD与年龄密切相关，是引起50岁及以上人群中致盲的主要原因之一，已成为四大致盲眼病之一。合肥星眸生物科技成立于2019年8月，聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发和服务，致力于开发中国人自主可用的眼科基因治疗药物。公司CEO才源博士介绍，星眸生物先发产品主要深耕wAMD这一赛道，AMD分为干性和湿性，均可致盲，其中湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）是最具破坏性的类型。目前星眸XMVA09是国内首个玻璃体注射（IVT）感染视网膜色素上皮细胞（RPE）的湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）基因治疗产品，双抗的设计保障了治疗效果和人群覆盖面，并于今年2月完成了首例患者的注射给药。
才源博士表示，星眸XMVA09的第一例受试者，已经出现了比较明显的双眼视觉功能的维持甚至是上升，切实造福了患者的生活。同时，星眸的双靶点双抗设计还将有可能覆盖到那些VEGF抗体出现耐药性的患者，解决他们的临床需求，惠及更多患者群体。在wAMD这一赛道，星眸已经实现体内体外药效显著优于美国头部产品RGX-314，并配合自有的AAV衣壳在该领域实现了玻璃体腔注射的术式，相比其他竞品通过传统衣壳配合下腔注射这一有安全性风险的术式，提高了产品的安全性和患者的依从度。
更重要的是，星眸生物有着深厚的眼科科学基础，无论在视网膜发育调控、视觉疾病发病病理等方面都有着深入的理解，对眼科的再生视觉修复，包括基因治疗、干细胞疗法等领域都有着持续的关注和深厚的积累，未来还将积极推进基因治疗向眼科大适应症进军。同时，除了进度最快的wAMD管线之外，星眸生物在青光眼，甲状腺眼病，非青光眼性失明，以及干性AMD方面也有布局，才源博士表示，希望未来能够真正为更多的眼科疾病患者造福。2023年3月30日，“蓉漂杯”首届博士博士后创新创业大赛决赛在四川成都举行，该大赛自去年12月启动以来，吸引了全国34个省市及24个海外国家与地区共计678个项目、4000余人报名参赛。
合肥星眸生物科技有限公司“基于AAV载体的眼科疾病基因治疗药物研发”项目，凭借世界领先的相关核心技术及广阔市场应用前景获得大赛创新（创意）组“三等奖”。
才源说：“本次大赛组织的规格很高，活动中可以感受到成都市以及高新区的满满诚意，多位专家评委也与我们共同梳理了星眸项目的意义和价值，有一些没有关注的点也得到了评委们的指点，收获很大。参赛的意义在于打磨我们的商业逻辑和思路，锻炼同事们的能力，了解成都的相关政策，收获外界的认可。”
